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A demorada construção de uma terapia genética para a surdez


Um estudo de pesquisadores da Oregon State University ilustra muito bem o quão demorado e meticuloso é o trabalho de pesquisa em saúde. O foco do trabalho é uma proteína do ouvido interno importante para o processo de audição, a otoferlina (OF). Mutações no gene de mesmo nome estão relacionadas com formas severas de perda auditiva congênita.


Até o momento, os estudos indicavam que a OF tinha como função primordial a codificação do som nas células ciliadas sensoriais do ouvido interno. A terapia genética é vista como uma opção promissora de tratamento para esse tipo de surdez, uma vez que, em tese, o oferecimento a esses pacientes de uma versão funcionante do gene OF deveria ser suficiente para a produção de uma proteína funcional e restabelecimento da audição. Entretanto, o gene OF é estruturalmente grande, o que inviabiliza a sua inclusão em veículos de terapia molecular. Por este motivo, os pesquisadores do Oregon buscam desenvolver uma versão compacta do gene que possa funcionar como ativo de terapia genética.


No estudo, foi identificada mais uma porção essencial a qualquer versão do gene a ser produzida com finalidade terapêutica.




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