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Terapia de edição gênica tem resultado promissor para talassemia e anemia falciforme


Beta talassemia (BT) e anemia falciforme (AF) são duas hemoglobinopatias com relevância clínica. Esse grupo de doenças tem origem genética, onde mutações no gene da hemoglobina provocam disfunção na quantidade de hemoglobina produzida, resultando em anemia, ou na função de transporte de oxigênio da proteína. Os quadros mais severos de BT cursam com anemia severa e dependência de recorrentes transfusões de sangue, enquanto a AF cursa com dolorosos e recorrentes crises vaso-oclusivas (CVO).


Por se tratarem de doenças genéticas, não existe cura para essas patologias, com o tratamento se resumindo a medicação sintomática e transfusões. A novidade é que os primeiros resultados de um estudo conduzido pelas empresas CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals trazem resultados animadores para as duas doenças com a utilização de uma terapia de edição gênica. Segundo os pesquisadores, a nova terapia mostrou eficácia e segurança, tornando 7 portadores de BT independentes de novas transfusões e livrou 3 portadores de AF de novos episódios de CVO.


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