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Edição de bases é promissora alternativa no tratamento da anemia falciforme


A anemia falciforme (AF) possui como única alternativa curativa de tratamento o transplante de medula após irradiação. Embora seja um método estabelecido, tem como principal inconveniente a necessidade de ser localizado um doador compatível sem a doença. Agora, pesquisadores do Broad Institute em conjunto com colegas do Hospital de Pesquisa Infantil de St. Jude afirmam terem conseguido resultados muito promissores utilizando a edição de genes.


Em experimentos com camundongos, a edição gênica foi bem sucedida em converter até 80% da produção de hemoglobina falcêmica em uma outra versão da proteína de ocorrência natural e não patogênica.



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