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Nova abordagem de terapia gênica se mostra promissora no reparo neuronal


A terapia gênica (TG) se revelou uma revolução em raras condições monogênicas antes intratáveis, como a amaurose congênita de Leber e a atrofia muscular espinhal. Entretanto, a maior parte dos distúrbios neurodegenerativos comuns, como glaucoma e Alzheimer, possuem substrato poligênico complexo.


A novidade é que pesquisadores da Universidade de Cambridge anunciaram que a utilização de uma nova abordagem em TG mostrou resultados promissores neste último grupo de doenças. O artigo da equipe conta que, em vez de substituir um gene defeituoso, a TG foi utilizada para restaurar o funcionamento de um processo que se mostra prejudicado em diversas doenças neurodegenerativas; o transporte axonal.


No estudo, um único vetor viral foi utilizado para fornecer duas moléculas que estudos relacionaram ao bom funcionamento do transporte axonal. A nova abordagem funcional de TG mostrou resultados interessantes de recuperação funcional em dois modelos murinos de doenças relevantes, glaucoma e tauopatia, empolgando os pesquisadores para o potencial futuro da abordagem.


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