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Nova terapia genética tem potencial de ser curativa para pacientes hemofílicos


A hemofilia B é um distúrbio genético raro e hereditário em que mutações com perda de função no gene do fator IX (proteína FIX), no cromossomo x, impedem o correto acionamento da cascata de coagulação e proporcionam a ocorrência de sangramentos graves.


Atualmente o tratamento da condição requer a injeção semanal de FIX recombinante por toda a vida. E apesar disso, muitos pacientes ainda evoluem com danos articulares debilitantes.


A novidade é que esse panorama pode estar em modificação a partir do trabalho de pesquisadores da University College London, do Royal Free Hospital e da empresa Freeline Therapeutics em uma nova terapia gênica para a doença.


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