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Terapia gênica obtém sucesso no tratamento de encefalopatia traumática crônica


A encefalopatia traumática crônica (ETC) é uma doença neurodegenerativa progressiva causada por trauma repetitivo no sistema nervoso central (SNC) que resulta em um distúrbio da proteína tau (tauopatia), acúmulo de formas hiperfosforiladas da proteína tau e emaranhados neurofibrilares que redundam em perda neuronal. O quadro é visto principalmente em soldados (pós-TCE), atletas (hóquei, futebol, boxe, MMA e rugby) e vítimas de trauma acidental com TCE, sendo que até o momento não há disponível uma terapia eficaz.


A novidade é que pesquisadores da Weill Cornell Medical College, nos Estados Unidos, publicaram artigo recente na Human Gene Therapy no qual anunciaram o desenvolvimento de uma técnica que mostrou bons resultados contra a doença. O trabalho se concentrou em um modelo de ratos com ETC provocado após traumatismo cortical fechado repetido por 5 dias. A hipótese dos pesquisadores foi a de que, por tratar-se de uma tauopatia, a administração direta no cérebro de um vetor de vírus adeno-associado (AAV) que codifica um anticorpo anti-tau geraria níveis suficientes de anti-tau no sistema nervoso central e suprimiria a acumulação de tau e os depósitos neurofibrilares, interrompendo o processo patogênico.


Assim sendo, a entrega direta de vetores de expressão de AAVrh.10 que codificam qualquer um dos dois anticorpos anti-tau diferentes foi realizada no hipocampo dos animais e reduziu significativamente os níveis de proteína tau em todo o sistema nervoso central. Usando doses que podem ser dimensionadas com segurança para seres humanos, os dados demonstram que a administração de AAVrh.10anti-tau no sistema nervoso central é eficaz e fornece uma nova estratégia para interromper as consequências da encefalopatia traumática crônica.


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