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Terapia inusual com anticorpos resgata miastenia congênita em estudo


A miastenia congênita (MC) se compõe de doenças em que mutações em genes chave comprometem a formação e o funcionamento das sinapses neuromusculares (SNM). Bebês com a doença geralmente conseguem sobreviver, mas apresentam importantes limitações físicas devido à fadiga muscular e necessitam de ventilação não invasiva em algum momento da vida.


Agora, um grupo de pesquisadores da Universidade de Nova York anunciou ter desenvolvido uma terapia com anticorpos que demonstrou resultados animadores. Utilizando experimentos com ratos projetados para portarem o principal defeito genético ligado à MC, os pesquisadores descobriram importantes relações entre as proteínas envolvidas na formação das SNM e desenvolveram uma estratégia com anticorpos capaz de resgatar o status muscular dos animais, gerando consistentes esperanças de que a estratégia também seja útil em humanos.


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